山西白求恩醫院成功開展全省首例戈謝病基因治療
山西白求恩醫院成功開展全省首例戈謝病基因治療
1月下旬，從山西白求恩醫院血液內科傳來消息：一名罕見遺傳病“戈謝病”患者在這裡成功接受了基因治療，成為我省首例運用基因治療方法治療該病的成功案例，開創了罕見病治療的新篇章。
戈謝病是一種由葡萄糖腦?脂?基因變異引發的常染色體隱性遺傳性溶?體貯積病。患者常表現為貧血、肝脾腫大、易出血、骨痛及生長發育遲緩等症狀，且需終身用藥控制病情。此次接受基因治療的患者，在山西白求恩醫院強大的多學科協作下，得到了全面而細致的診療。在山西省戈謝病高危篩查項目牽頭人張睿娟主任醫師帶領下，團隊制定並實施了詳細的總體診療方案。這一成功案例不僅為患者帶來了福音，也為其他罕見病的治療提供了有益借鑒。
本報記者
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