山西白求恩医院成功开展全省首例戈谢病基因治疗
山西白求恩医院成功开展全省首例戈谢病基因治疗
1月下旬，从山西白求恩医院血液内科传来消息：一名罕见遗传病“戈谢病”患者在这里成功接受了基因治疗，成为我省首例运用基因治疗方法治疗该病的成功案例，开创了罕见病治疗的新篇章。
戈谢病是一种由葡萄糖脑苷脂酶基因变异引发的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积病。患者常表现为贫血、肝脾肿大、易出血、骨痛及生长发育迟缓等症状，且需终身用药控制病情。此次接受基因治疗的患者，在山西白求恩医院强大的多学科协作下，得到了全面而细致的诊疗。在山西省戈谢病高危筛查项目牵头人张睿娟主任医师带领下，团队制定并实施了详细的总体诊疗方案。这一成功案例不仅为患者带来了福音，也为其他罕见病的治疗提供了有益借鉴。
本报记者
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